NOVITA’ SULL’ENGASERTIB

Con la Newsletter del 10 dicembre 2025 abbiamo condiviso che sul New England Journal of Medicine, la più prestigiosa rivista medica del mondo, era stato pubblicato lo studio su un nuovo farmaco: l’Engasertib.

Traguardo per noi molto importante, perché questa pubblicazione sancisce che esiste un farmaco studiato appositamente per il trattamento della Telangiectasia Emorragica Ereditaria e, per di più, che è un farmaco efficace e ben tollerato.

E anche perché il Centro di Crema, con la Prof.ssa Buscarini, il Prof. Manfredi e il Dott. Bertè, ha svolto un ruolo fondamentale nell’ideazione, nella promozione e nel coordinamento del progetto di questo studio.

Lo studio VAD044 multicentrico di fase 2, condotto in 7 centri europei su 75 pazienti, ha dimostrato, infatti, che l’utilizzo del farmaco in pazienti HHT con epistassi significativa e anemia da cronica carenza di ferro riduce significativamente la frequenza e la durata delle epistassi e ha un profilo di sicurezza simile a quello del placebo.

Tuttavia, avevamo anche sottolineato che per la commercializzazione e l’utilizzo in terapia del farmaco era necessaria ancora una ulteriore fase di sperimentazione: la fase 3.

La novità positiva è che anche questa fase sperimentale è imminente e sta per cominciare.
Ancora non sono stati resi noti i dettagli organizzativi ma anche la fase 3 di sperimentazione avrà lo scopo di verificare l’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco, ma questa volta verrà condotta non su un numero limitato di pazienti, ma su numeri molto alti.

I pazienti verranno selezionati secondo caratteristiche predefinite e casualmente verranno assegnati al farmaco in studio o al placebo.

Anche durante il tempo in cui si svolgerà lo studio, il farmaco non sarà prescrivibile al di fuori del progetto di ricerca.

Ma se – e ci sono tutti i presupposti – ne verrà confermata l’efficacia e la sicurezza, Valderis* potrà richiedere l’autorizzazione dell’AIFA e dell’EMA** e commercializzare il farmaco, che, a questo punto, sarà prescrivibile e disponibile per tutti i pazienti che ne avranno le indicazioni.

Andrea Giacomelli

* VADERIS Therapeutics AG, società di biotecnologie che si dedica allo sviluppo di nuovi farmaci per le malattie rare come l’HHT.
** AIFA: Agenzia Italiana del Farmaco; EMA: European Medicines Agency